一项关键的III期INVICTUS试验的最高结果显示，新型药物ripretinib（瑞普替尼）与胃肠道间质瘤（GIST）患者的安慰剂相比，改善了无进展生存期（PFS）。这项随机，安慰剂对照，双盲，国际，多中心研究纳入了129例先前接受过治疗的晚期GIST患者，其中至少包括伊马替尼，舒尼替尼和瑞格非尼。患者按2：1随机分组接受150mg瑞比妥尼或安慰剂，每日一次。
使用ripretinib的中位PFS为6.3个月（27.6周），安慰剂组为1.0个月（4.1周），导致ripretinib疾病进展或死亡风险降低85％（风险比[HR] = 0.15; P < 0.0001）。Ripretinib的总体反应率为9.4％，安慰剂组为0％，尽管这没有统计学意义（P = 0.0504）。ripretinib的中位总生存期为15.1个月，安慰剂组为6.6个月（HR = 0.36; P = 0.0004）。
接受ripretinib的42例患者（49％）和接受安慰剂的19例（44％）发生3或4级治疗相关不良事件（AEs）。ripretinib队列中常见的3/4级AE包括贫血（9％; n = 8），腹痛（7％; n = 6）和高血压（7％; n = 6），而安慰剂组患者出现贫血（ 14％; n = 6）。因为一项关键的III期研究结果显示其主要候选药物ripretinib使患有四线及超出胃肠道间质瘤（GIST）的患者的中位数为6.3个月前疾病进展与安慰剂相比一个月。Ripretinib还使疾病进展或死亡的风险降低了85％。
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