根据与苯丁酸氮芥相对照III期临床实验RESONATE-2试验的研究结果表明，使用单药BTK抑制剂依鲁替尼（Imbruvica）在一线治疗可改善老年慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），且该药物在连续给药治疗的患者中耐受良好。
这项开放标签的国际随机III期研究纳入了269名年龄在65岁或以上且患有CLL或小淋巴细胞白血病（SLL）的患者，这些患者之前未接受过治疗且没有17p缺失。患者随机接受连续口服剂量的依鲁替尼，每日一次420毫克或苯丁酸氮芥，这是试验开始时的标准治疗。主要终点包括PFS，OS，总体响应率（ORR）和安全性。
依鲁替尼的5年PFS率为70％，化疗组为12％。此外，在60个月的随访中，依鲁替尼的OS率为83％，而68％。此外，57％的患者在苯丁酸氮芥进展后越过接受依鲁替尼。ORR为92％，包括具有完全反应和部分淋巴细胞增多反应的患者。最常见的≥3级不良事件（AEs）是依鲁替尼组中性粒细胞减少，肺炎，高血压，贫血，低钠血症，心房颤动和白内障。然而，在5年的随访分析中未发现新的安全信号。在治疗的第一年中，5％的患者发生≥3级AE，但在1至2年期间降至2％，在2至3年期间降至3％，在3至4年期间降至1％，在4年期间降至0％到5。在5年的随访中，58％的患者继续接受治疗。总体而言，29名患者由于AE而停止治疗，而8名患者因疾病进展而停药。
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