《The Lancet Oncology》曾发布的一篇3期试验表明，与常规化疗相比，大剂量美法仑+自体干细胞移植（ASCT）可以延长新诊断骨髓瘤患者的无进展生存期和总生存期。目前，该治疗方案可作为年龄≤65岁且可适用于大剂量疗法的患者的标准疗法。免疫调节药物（如沙利度胺和来那度胺）和蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米）可明显改善适宜和不适宜移植患者的生存期。一项来自澳大利亚59个中心的多中心、非盲性、随机性3期试验，对比了化疗（环磷酰胺和地塞米松）+来那度胺，随后给予来那度胺+强的松维持治疗，和大剂量美法仑+ASCT，随后给予来那度胺单药治疗，这两种联合治疗方案的安全性和有效性。那么对于多发性骨髓瘤治疗，患者选择哪种方案更好呢？
该研究共纳入389名适宜移植且新诊断为骨髓瘤的患者。中位随访期为52.0个月。主要研究终点是通过意向治疗分析患者的无进展生存期。研究结果显示，化疗+来那度胺组与大剂量美法仑+ASCT组相比，前者患者的无进展生存期更短。而维持治疗期间，两组的无进展生存期并无明显差异。然而，化疗+来那度胺组的3/4级不良反应发生率更低。最常见的不良反应是血液疾病（化疗+来那度胺组 vs 大剂量美法仑+ ASCT：26% vs 84%）、胃肠道反应（5% vs 20%）以及感染（5% vs 19%）。维持治疗期间，两组的不良反应也无明显差异。最常见的3/4级不良反应包括中性粒细胞减少症（来那度胺+强的松 vs 来那度胺单药：8% vs 13%）、感染（8% vs 5%）和全身性毒副作用（6% vs 2%）。
该临床试验结果表明，对于适宜移植的多发性骨髓瘤患者来说，虽然大剂量美法仑+ ASCT联合疗法引发的不良反应更严重、更频发，但该疗法仍优于化疗+来那度胺。这一结论对临床上治疗多发性骨髓瘤有着指导性意义。
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