尼洛替尼用于儿童慢性粒细胞白血病患者的治疗效果如何？

　　尼洛替尼于2007年10月获FDA批准上市用于治疗新诊断的Ph染色体阳性的成人慢性粒细胞白血病慢性期患者，以及Ph染色体阳性且对伊马替尼的既往治疗耐药或不耐受的成人慢性粒细胞白血病慢性期和加速期患者。那么尼洛替尼治疗儿童慢性粒细胞白血病的疗效如何呢？在一项69名Ph染色体阳性的儿童慢性粒细胞白血病慢性期患者的开放单臂多中心临床实验中CAMN107A2120包括11名对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受的Ph染色体阳性的儿童慢性粒细胞白血病慢性期患者。CAMN107A2203包括33名对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受的Ph染色体阳性的儿童慢性粒细胞白血病慢性期患者，以及25名新诊断的儿童慢性粒细胞白血病慢性期患者。

　　这两个实验中的患者均接受了尼洛替尼230 mg/m2每日两次的剂量（最大单次剂量为400mg），28天为一疗程。中位治疗时间为13.8个月（0.7-30.9个月）。耐药或不耐受的Ph染色体阳性的儿童慢性粒细胞白血病慢性期患者，12疗程MMR（BCR-ABL/ABL ≤0.1% IS）40.9% (18/44) ；新诊断的儿童慢性粒细胞白血病慢性期患者12疗程MMR 60.0% (15/25)。

　　在耐药或不耐受的Ph染色体阳性的儿童慢性粒细胞白血病慢性期患者中，4.5%的患者在截止日期前达到了BCR-ABL/ABL ≤0.0032% IS (MR4.5)。在新诊断的儿童慢性粒细胞白血病患者中，有28%达到MR4.5。在儿童用药的安全性方面，和成人慢性粒细胞白血病慢性期患者相似。最常见的3/4级副反应为ALT升高和高胆红素血症。17名病人观察到QTc间期比基线延长超过30毫秒。没有病人出现QTc间期绝对值超过500毫秒或者超过基线60毫秒以上。尼洛替尼的儿童用药剂量为230 mg/m2，每日两次，口服，最大单次剂量为400mg。目前，FDA已批准尼洛替尼用于1岁及大于1岁的儿童慢性粒细胞白血病患者的治疗。

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