尽管多发性骨髓瘤（MM）的治疗在近年来取得了较大的进展，但伴有髓外病变（EMD）的复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）患者的预后仍非常差。既往认为，在MM复发阶段时，约有24%的患者伴有EMD，但近期的研究显示这一数据已上升至40%，而应用现有的方案来治疗此类患者难以获得较好的疗效及生存结局。仅有CD38单抗daratumumab能对此类患者有较为显著的单药疗效，其客观有效率（ORR）为17%。HORIZON研究II期旨在探讨Melflufen联合地塞米松对伴有EMD的RRMM患者的疗效。迄今为止，该研究是针对于此类患者的最大型前瞻性临床试验。
该研究中纳入的患者在既往至少接受过≥2线治疗，包括以蛋白酶体抑制剂（PIs）及免疫调节剂（IMiDs）为基础的方案，并且为泊马度胺和（或）daratumumab难治性RRMM患者。在该研究中，所有患者均接受Melflufen 40mg，静脉，d1（每28天为1周期）+地塞米松40mg 每周1次（75岁以上患者剂量为20mg），直到疾病进展或毒副作用无法耐受。主要的研究终点为ORR。
该研究表明，Melflufen联合地塞米松方案对于伴有髓外病变（EMD）的RRMM患者具有令人鼓舞的疗效，其治疗反应率优于以往的观察性研究。其最终结论尚有待于更多的临床研究来证实。
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