自抗纤维化药物吡非尼酮和尼达尼布获批以来,尚未有真实世界或随机对照试验的证据来就这两种药物在重要的临床结局如死亡率和住院率方面的作用进行评价。为了评估抗纤维化药物吡非尼酮和尼达尼布在特发性肺纤维化患者中的临床效果,有研究人员从美国大型保险数据库中选取在2014年10月1日到2018年3月1日期间的8,098例特发性肺纤维化患者,建立了一个1:1匹配队列,以比较接受抗纤维化药物治疗的患者(n=1,255)和未接受相应治疗的患者(n=1,255)的差异。主要结局是全因死亡率,次要结局是紧急住院率。对其进行亚组分析以评价按照药物进行分层的死亡率差异。
结果发现,对于作为主要结局的全因死亡率,与未接受治疗的匹配队列相比,治疗队列存在其与全因死亡率下降的关联(治疗队列:13.78/100人年 vs 未治疗队列:16.34/100人年;HR:0.77;95%置信区间:0.62-0.98;P=0.034)。该死亡率获益仅在随访的前2年呈现。对于作为次要结局的紧急住院率,治疗队列也显示出相应的下降(46.70/100人年 vs62.44/100人年;HR:0.70;95%置信区间:0.61-0.80;P<0.001)。在亚组分析中,观察到接受吡非尼酮的患者全因死亡率略低于尼达尼布治疗,但全因死亡率不存在显著性差异,如图2所示(吡非尼酮12.83/100人年 vs尼达尼布14.77/100人年;HR:1.14;95%CI,0.79-1.65;P=0.471)。
该研究在比较两种药物在降低全因死亡率方面的疗效时没有发现显著差异;但是,与已发表的试验数据一致,吡非尼酮显示出稍微更加有利的趋势。对接受这两种药物之一治疗的患者进行的人口学比较(甚至未经匹配)显示人群间具有相似的年龄、人种和合并症类型。这些相似性似乎证实了医师目前主要基于包括诸如不良反应和支出等因素进行决策进而决定使用何种药物。
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