关于胃肠道间质瘤（GIST）的治疗，目前已知的药物就有一线伊马替尼，二线舒尼替尼和三线瑞戈非尼，但是瑞戈非尼治疗后出现耐药的患者该怎么办呢？近期，一项关键的III期INVICTUS试验的最高结果显示，新型药物瑞普替尼与GIST患者的安慰剂相比，改善了无进展生存期（PFS;主要终点）。这项随机，安慰剂对照，双盲，国际，多中心研究纳入了129例先前接受过治疗的晚期GIST患者，其中至少包括伊马替尼，舒尼替尼和瑞戈非尼。患者按2：1随机分组接受150mg瑞比妥尼或安慰剂，每日一次。
使用瑞普替尼的中位PFS为6.3个月（27.6周），安慰剂组为1.0个月（4.1周），导致瑞普替尼疾病进展或死亡风险降低85％（风险比[HR] = 0.15; P < 0.0001）。瑞普替尼的总体反应率为9.4％，安慰剂组为0％，尽管这没有统计学意义（P = 0.0504）。瑞普替尼的中位总生存期为15.1个月，安慰剂组为6.6个月（HR = 0.36; P = 0.0004）。接受瑞普替尼的42例患者（49％）和接受安慰剂的19例（44％）发生3或4级治疗相关不良事件（AEs）。瑞普替尼队列中常见的3/4级AE包括贫血（9％; n = 8），腹痛（7％; n = 6）和高血压（7％; n = 6），而安慰剂组患者出现贫血（ 14％; n = 6）。
因为一项关键的III期研究结果显示其主要候选药物瑞普替尼使患有四线及超出胃肠道间质瘤（GIST）的患者的中位数为6.3个月前疾病进展与安慰剂相比一个月。瑞普替尼还使疾病进展或死亡的风险降低了85％。另外还报告了在二线至四线加GIST患者中对瑞普替尼进行的I期研究的最新数据。到目前为止，二线患者的中位无进展生存期为42周，三线患者为40周，四线患者为30周，四线以上患者为24周。该试验包括178名接受雷帕替尼治疗的GIST患者，每日剂量低于100毫克。该药物通常具有良好的耐受性，最新的不良事件与先前提出的GIST患者的I期数据一致。
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