恩曲替尼是继Keytruda和Vitrakvi之后，第三个获美国FDA批准上市的不限癌种的抗癌药。它们靶向驱动癌症的特定基因特征，而不是肿瘤起源的组织类型。此前，新药恩曲替尼已经获得日本厚生劳动省批准，治疗携带NTRK基因融合的晚期复发实体瘤患者。恩曲替尼也是一种选择性、可口服的、有中枢神经系统活性的络氨酸激酶抑制剂。
恩曲替尼可以治疗的癌症患者必须符合下述条件：携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）、ROS1和ALK基因融合突变。恩曲替尼可通过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性；可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。
恩曲替尼试验数据：在一项纳入51名ROS1阳性非小细胞肺癌患者的临床试验中，研究人员测试了恩曲替尼的疗效。所有参与试验的患者在接受新药恩曲替尼的治疗后，总缓解率达到78%，完全缓解率达到5.9%。在肿瘤缩小的40名患者中，55%患者的缓解持续时间超过12个月。
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