对于膀胱癌患者，现有的临床治疗效果十分有限，急需有针对性的靶向药物，近期，有消息表明，膀胱癌首款靶药厄达替尼 (Erdafitinib)此前已获FDA加速批准，用于治疗FGFR3或FGFR2基因突变并且接受含铂化疗疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成年患者。获批依据的BLC2001临床试验数据显示87名晚期FGFR基因突变膀胱癌患者治疗后ORR为32.2%（CR 2.3%，PR 29.9%）。BLC2001是一项多中心，开放标签的2期临床研究。入组重点对象为尿路上皮癌化疗后进展的患者和免疫治疗无效的患者，患者携带至少一个FGFR3突变或FGFR2/3融合，并且ECOG评分在2分以内。主要研究终点是 ORR（客观响应率），次要终点包括 PFS、DOR 和 OS。
结果显示，研究者评价的PFS达5.5个月，OS达13.8个月，厄达替尼的ORR为40%。在99例患者中，74例患者有FGFR突变，其ORR为49%；未接受化疗组中ORR为42％，在化疗后进展或复发组中ORR为40％；25例患者存在FGFR融合，其ORR为16%；入组前接受过免疫治疗的22例患者的ORR高达59%。
安全性方面：厄达替尼的3和4级的不良反应（AEs）达到67%，与治疗相关的AEs达到46%。这些3和4级AEs常见的有低钠血症、口腔粘膜病和虚弱。13例患者因AEs停止治疗，55例患者因口腔粘膜病、高磷酸血症等AEs减少用药剂量。AEs导致13％的患者停止治疗，没有与治疗相关的死亡。
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