BTK抑制剂是治疗慢性淋巴细胞白血病的常用靶向药物。BTK抑制剂如伊布替尼等药物对于慢性淋巴细胞白血病的治疗效果一直不错,而新的BTK抑制剂Calquence上市,也给患者们带来了新的希望。
慢性淋巴性白血病(CLL)是成年白血病患者中最常见的类型之一,全球每年有超过19万名新患者出现。CLL患者的骨髓中的造血干细胞生成异常淋巴细胞,这些淋巴细胞不但不能够正常抵抗感染,还会影响健康白细胞、红细胞和血小板的生成,导致患者出现贫血、感染和出血症状。布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)介导的B细胞受体信号通路对B细胞的增殖起到关键性作用。
Calquence是一款BTK抑制剂,它通过与BTK共价结合,抑制它的活性。临床前试验表明,与“first-in-class“BTK抑制剂ibrutinib相比,Calquence具有对BTK更高的亲和力和特异性。它已经在2017年10月,获得FDA加速批准,二线治疗套细胞淋巴瘤(MCL)。
这一突破性疗法是基于名为ELEVATE-TN和ASCEND的两项3期临床试验的结果。在全球性随机,多中心,开放标签3期试验ASCEND中,接受过一次前期治疗的310名患者接受Calquence或标准组合疗法的治疗。试验结果表明,Calquence单药疗法 ,与活性对照组相比,将患者疾病进展或死亡风险降低了69%(HR,0.31:95% CI,0.20-0.49, p<0.0001)。
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