艾曲博帕(Revolade)是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性(ITP)紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。艾曲博帕只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者。艾曲博帕不应用于意向正常血小板计数正常化。与现有治疗血小板减少症药物比较,艾曲博帕是可以口服给药的治疗血小板减少症的药物,安全性高。那么艾曲博帕长期使用具有安全性吗?
研究人员进行一非盲的EXTEND研究,评估艾曲博帕用于ITP成年患者的长期安全性和有效性。共302位患者参与研究,艾曲博帕的中位持续治疗时间是2.37年(2天-8.87年)。第2周时,血小板计数增长的中位值≥50x109/L,并持续贯穿整个治疗期。有259位(85.8%)获得反应(至少一次血小板计数≥50x109/L),133(52%)患者获得持续反应≥25周。
对于血小板计数<15x109/L、已接受过多次治疗和(或)进行过脾切的患者,反应性较低。101位合用ITP治疗药物的患者中有34位至少停用一种药物。1年时,患者出血症状从起始的57%下降至16%。41位(14%)患者因副反应而退出研究:肝胆毒性(7例)、白内障(4例)、头痛(2例)和骨髓纤维变性(2例),其他AEs仅各有1例。在进行治疗的一年里,血栓栓塞(6%)和肝胆毒性(15%)的发生率没有增加。ENTEND提示长期应用(>6个月)艾曲博帕对于大部分ITP患者可有效维持血小板计数(≥50x109/L)并减少出血。
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