利鲁唑(riluzole)主要用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的治疗,目前ALS的病因不明,但利鲁唑通过防止过多的谷氨酸(一种中枢神经系统产生的物质,可能参与 ALS 的发病过程)所致的运动神经元损伤,起神经保护作用,从而延长渐冻症患者的存活期。那么利鲁唑治疗ALS的效果究竟如何呢?
ALS 早期治疗可以延缓患者运动能力的减退,延迟气管切开时间,有利于减轻家庭负担并延长患者的生存期。ALS 早期标准治疗包含针对发病机制某些环节的药物治疗和对症支持的综合治疗。利鲁唑是经多项临床研究证实可延缓病情发展的针对发病机制的治疗药物。利鲁唑在上世纪 90 年代就已获批在临床使用, 但目前国内的使用率还有很大的提升的空间。究其原因,首先由于病患经济条件有限,亟需要国家医保政策在全国各地的推进。利鲁唑 2017 年正式进入国家乙类医保,目前在北京的临床使用率有了大幅提高,但全国其他省市政策实施效果还不够理想。
其次,患者担心的药物不良反应从实际临床经验来看轻微并可控,利鲁唑是一款相对安全,可长期服用的口服药。在临床使用中,医生也要向患者讲清楚药物的作用,以及治疗的目标是延缓病情的进展。最后,除了药物治疗,对症支持治疗同样重要。营养支持方面, 需要根据患者的进食情况、吞咽能力, 有选择地提供高热量的食物,保证足够的营养。呼吸支持方面,需要定期评估患者肺功能、戒烟,必要时进行呼吸辅助治疗。
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