免疫性血小板减少症如何治疗?能否治愈?2011年ASH ITP指南:成人ITP血小板计数<30x10(9)/L开始治疗,儿童ITP在临床有明显出血表现时启动治疗(无论血小板计数)。一线治疗方案:1)糖皮质类固醇;2)丙种球蛋白。临床实践中,成人更倾向用糖皮质激素,儿童更倾向用丙种球蛋白。激素剂量选择:传统的标准剂量激素治疗:强的松 1 mg/kg/天2-4周,随后逐步减量;大剂量地塞米松冲击治疗:0.6mg/kg/d*4天,2-3周为一疗程,重复数个疗程。
丙种球蛋白的作用是封闭抗体、保护血小板不被破坏,起效迅速但疗效不能持久,适用于高出血风险患者的联合治疗或者对激素有禁忌症患者的紧急治疗。二线治疗方案:1)促血小板生成药物:rhTPO,TPO-RA;2)利妥昔单抗;3)手术切脾。利妥昔单抗在难治ITP中初始反应率~60%,成人完全缓解率比儿童患者高2倍左右。利妥昔单抗最大的治疗难点在于疗效不能长期维持,1年的有效率为33%(儿童)和38%(成年),5年有效率为26%(儿童)和21%(成人)。在某些ITP患者,如合并有自身免疫系统疾病,利妥昔单抗的有效率更佳。
rhTPO和TPO-RAs是新的二线药物,在儿童和成人患者中显示良好疗效及安全性。TPO-RAs可与TPO受体的跨膜区域结合,进而活化JAK-STAT和MAPK等激酶的细胞内信号途径,刺激巨核细胞增殖分化,增加血小板生成。2008年FDA批准了艾曲波帕和romiplostim用于成人慢性ITP治疗,2015年FDA批准了eltrombopag(艾曲波帕)用于儿童慢性ITP的治疗,2种药物的有效率约为~80%,同时可以改善ITP出血事件减少和提高生活质量。
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