胶质母细胞瘤是一种血管化程度高的肿瘤，复发后治疗手段有限。德国拜耳药业研发生产的瑞戈非尼（Regorafenib）是一种口服多激酶抑制剂的血管生成，基质和致癌受体酪氨酸激酶。已被证实在转移性结肠直肠癌、肝细胞癌等癌症二线治疗有效。那么瑞戈非尼治疗复发性胶质母细胞瘤有效吗？研究人员开展了一项实验旨在评估瑞戈拉非尼治疗复发性胶质母细胞瘤的疗效和安全性。
研究结果发现，2015年11月27日至2017年2月23日期间，共对124例患者进行筛查，随机选取119例符合条件的患者接受瑞格拉法尼(59例)或洛莫司汀(60例)治疗。随访中位15.4个月(IQR 13·8-18·1)。到分析截止日时，119例患者中有99例(83%)死亡:瑞戈非尼组42例(71%)和洛莫司汀组57例(95%)死亡。瑞戈非尼组总体生存率较洛莫司汀组明显提高，瑞戈非尼组总体生存率中值为7·4个月(95% CI 5·8-12·0)，洛莫司汀组总体生存率中值为5·6个月(4·7-7·3)(HR 0·50,95% CI 0·33-0·75);log-rank p = 0·0009)。
瑞戈非尼组中有33例(56%)发生3-4级治疗相关不良事件，洛莫司汀组中有24例(40%)发生。瑞戈非尼最常见的3级或4级不良事件为手足皮肤反应、脂肪酶升高、胆红素升高(6例[10%])。在洛莫司汀组，最常见的3级或4级不良事件是血小板计数降低(8例[13%])、淋巴细胞计数降低(8例[13%])和中性粒细胞减少(7例[12%])。调查人员不认为死亡与药物毒性有关。REGOMA研究提示，在复发性胶质母细胞瘤中，瑞戈非尼显示出令人鼓舞的整体生存率。这种药物可能是一种新的潜在的治疗这些患者的药物。
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