TP53突变慢性淋巴细胞白血病（CLL）对一线化学免疫疗法反应较差，导致患者常常早期复发，生存期短。依鲁替尼（伊布替尼，Ibruvica）是新上市的一个小分子BTK抑制剂，目前已获批治疗CLL。那它对未经治疗和复发/难治TP53突变的CLL患者疗效和安全性怎么样呢？在这项单组2期研究中，研究者纳入美国国立卫生研究院临床中心中发生TP53突变的CLL患者。患者接受28天为一疗程的依鲁替尼（每天口服420mg）直至疾病进展或发生限制性毒性。主要终点是所有评估患者治疗24周时的完全缓解率。
研究纳入51名患者；47名为17p13.1缺失CLL患者，4名患者不存在17p13.1缺失，但是携带TP53突变。所有患者都患有活动性疾病，需要及时治疗。35名患者的CLL疾病以前未经治疗，16名患者为复发/难治CLL。中位随访24个月（IQR12.9–27.0）。治疗24周时评估了33名以前未经治疗的患者和15名复发/难治CLL患者。其中32名（97%；95%CI 86–100）以前未经治疗的患者达到客观缓解，包括18名（55%）达到部分缓解和14名（42%）达到部分缓解伴随淋巴细胞增多的患者。15名复发/难治CLL患者中，12名（80%；95%CI 52–96）达到客观缓解：6名（40%）达到部分缓解，6名达到部分缓解伴随淋巴细胞增多；剩余的3名（20%）患者病情稳定。
3级或3级以上治疗相关不良反应包括：12名（24%）患者发生嗜中性粒细胞减少症（1名[2%]患者发生4级反应），7名（14%）患者发生贫血症，5名（10%）患者发生血小板减少症（1名[2%]患者发生4级反应）。3名（6%）患者发生3级肺炎，1名（2%）患者发生3级皮疹。结论：单药依鲁替尼（Ibruvica）治疗TP53突变CLL患者的安全性和有效性良好，可以考虑将其作为治疗这种高危疾病患者的一线和二线疗法。
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