红细胞数目，血红蛋白，红细胞压积以及血液总容量显著超出正常的水平，这些都是真性红细胞增多症的显著特点。随着病情的发展，患者会有全血细胞减少，髓外造血，肝脾肿大，脾亢以及骨髓纤维化等并发症出现，因此，确诊真红病情后，一定要尽早治疗，不要拖延病情。治疗真性红细胞增多症，常见用药如下：(1)羟基脲，是一种核糖核酸还原酶，对真性红细胞增多症有良好抑制作用，且无致白血病副反应，每日剂量为15～20mg/kg。如白细胞维持在3.5～5×109/l，可长期间歇应用羟基脲。
(2)烷化剂。有效率80%～85%。环磷酰胺及左旋苯胺酸氮芥(马法仑)作用较快，缓解期则以白消安及苯丁酸氮芥为长，疗效可持续半年左右。苯丁酸氮芥副作用较少，不易引起血小板减少，为其优点。烷化剂也有引起白血病但较放射性核素为少。烷化剂的用量和方法：开始剂量环磷酰胺为100～150mg/d，白消安，马法仑及苯丁酸氮芥为4～6mg/d，缓解后停用4周后可给维持剂量，环磷酰胺为每日50mg，白消安等为每日或隔日2mg。
(3)三尖杉酯碱。国内报告应用本品2～4mg，加于10%葡萄糖液中静脉滴注每日一次，连续或间歇应用到血细胞压积及血红蛋白降到正常为止。达到缓解时间平均为60d，中数缓解期超过18个月。这些都是针对真性红细胞增多症患者病情的化疗药物，虽然对患者的病情可以起到一定的控制作用，但难免会给患者带来一定的副作用，因此，治疗用药选择需谨慎。对于一线羟基脲治疗失败的患者，可选择靶向药芦可替尼治疗。
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