白血病,无论是在电视剧或现实中的情境,我们都不陌生,其可简单概括为“某类白细胞分化停滞且恶性增殖”。血液肿瘤虽分类繁多,但恶性程度当属白血病最高。与其它恶性肿瘤相比,在儿童和35岁以下成人中,白血病的发病率第一位。白血病起源于造血干细胞的克隆性恶性增多,某一白细胞系列的前体细胞失去分化成熟的能力而停滞在细胞发育的不同阶段,在骨髓和其他造血组织中呈恶性克隆性增生、积聚,并侵犯到其他器官,最终浸润破坏全身的组织;也因此抑制正常血细胞的形成,造血功能受到抑制,出现发热、感染、贫血等一系列症状。
考虑到恶性增殖的白细胞系别:淋巴细胞或粒细胞、单核细胞,白血病主要分为四类:急性/慢性淋巴系白血病(ALL、CLL)、急性/慢性非淋巴系(粒细胞、单核细胞等)白血病,后者也称为急性/慢性髓系白血病(AML、CML)。我国各型白血病的发病率依次为:AML>ALL>CML>CLL。但在临床,不止存在这4个分型:建立在形态学、免疫学、细胞遗传学和分子生物学等一系列综合检验结果的基础上,临床的ALL又分为3个亚型,AML又分为8个亚型。
肿瘤靶向药物的研发及上市进度,欧美发达国家一直领先于我国。白血病相关的靶向药物,在2000年后,我国国内也不断推出美罗华、格列卫等靶向药物,持续创造白血病史上的治疗传奇。若使用靶向药物及其它手段的综合治疗,白血病患者的生活质量和生存时间将得到极大改善。但也不难发现,这些靶向药覆盖的白血病类型较局限,主要是慢性白血病。美国已有多个急性白血病相关的靶药上市,如:诺华的米哚妥林、辉瑞的依托珠单抗等,期待这些救命药在国内上市,造福急性白血病患者。
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