靶向治疗药物来那度胺治疗多发性骨髓瘤的效果怎么样？

　　至今有4项大型随机III期研究（CALGB 100104，IFM 2005-02，RV-MM-209，Myeloma XI）探索了来那度胺在MM造血干细胞移植后维持治疗中的作用，并得出一致结论，即来那度胺维持治疗可显著改善患者的PFS。基于以上临床试验的数据，2017年来那度胺已被批准用于多发性骨髓瘤患者ASCT后的维持治疗。

　　今年EHA会议上，一项大型真实世界研究（摘要号：PF637）共纳入加拿大10个医疗中心的1256例适合移植的新诊断MM患者探讨来那度胺维持治疗对新诊断MM造血干细胞移植后的疗效及生存影响。来那度胺维持组和非来那度胺维持组患者的中位随访时间分别为49个月和45个月，两组患者的中位PFS分别为58个月和35个月（p<0.0001），中位OS分别为未达到和98个月（p<0.0001）。这项真实世界研究显示，来那度胺维持能显著改善适合移植的新诊断MM的中位PFS和OS，凸显了来那度胺在新诊断MM维持治疗中的价值。

　　但值得注意的是，尽管新诊断MM移植后来那度胺维持治疗可改善PFS，但大部分患者仍会复发。在来那度胺基础上增加其他药物是否会进一步改善此部分患者总体结局的研究正在进行。在今年即将到来的EHA会议上，POLLUX研究细胞遗传学危险分层分析（摘要号PF591）表明，中位随访44.3个月，D-Rd治疗在高危和标危RRMM中均显示出显著的疗效，两组患者的中位PFS分别为26.8个月和未达到，且可实现MDR持续阴性。这些数据表明无论细胞遗传学风险如何，D-Rd方案疗效及安全性均佳，是一种有效的治疗选择。

　　另外一项多中心，开放标签的I期CRB-401研究显示，BCMA CAR-T（bb2121）治疗复发／难治性MM可达到更深程度缓解，中位PFS高达11.8个月，且不良反应可控。这提示随着免疫治疗方法的发展，对于MM，尤其是复发／难治性MM患者的治疗模式未来或被改变。

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