在2019美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上的一项临床前研究中评估了多激酶抑制剂瑞戈非尼(stivarga)在儿科骨肉瘤、横纹肌肉瘤和尤文肉瘤体内模型中的应用。这一临床前研究在6个骨肉瘤模型(OS2、OS9、OS31、OS33、OS36、OS60)、2个横纹肌肉瘤模型(Rh30、Rh41)和1个Ewing肉瘤模型(EW5)中,评估了瑞戈非尼的体内抗癌作用。
瑞戈非尼通过口服强饲法以30 mg /(kg ·d)的剂量每天给药,连续21天。使用标准PPTC统计方法定义和分析事件发生时间和肿瘤体积反应。研究结果显示,在所有测试的肉瘤模型中,瑞戈非尼可较对照显著改善无事件生存(EFS)。在瑞戈非尼治疗的21天期间,大多数模型的肿瘤生长较对照组明显减慢,且在瑞戈非尼治疗完成后,肿瘤生长很快接近控制。在8个肉瘤模型中,3个EFS T/C值> 2(1/6 OS、2/2 Rh、0/1 EW)。
最小相对肿瘤体积范围为0.74~1.60,没有模型达到客观缓解标准。该研究表明,瑞戈非尼在上述PPTC肉瘤模型中可适度抑制肿瘤生长。
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