在过去,由于缺乏有效的治疗手段,白血病被认为是不治之症,当时流传一种说法“治不治三年半”。随着现代医学的不断进步,很多先进的治疗手段在临床得到应用,使得白血病患者不再等同于被“判了死刑”。造血干细胞移植曾是唯一有望治愈慢粒的方法,挽救了很多患者的生命。然而,造血干细胞移植的应用受到多种因素的限制,例如,配型难、患者年龄大、费用高昂及移植相关并发症等。因排斥、感染、出血等移植相关并发症,导致移植仍有近20%的失败率,而移植失败意味着患者有失去生命的危险。即便是移植成功的患者,其生存质量也很难保证。
随着分子靶向药物的出现,慢粒的治疗理念逐渐发生了改变,干细胞移植的一线治疗地位也受到挑战。目前国际上多个慢粒诊治指南均推荐,慢粒一线治疗方案首选酪氨酸激酶抑制剂(TKI)靶向药物,这在肿瘤治疗领域有着划时代的意义。从疗效上来看,85%的患者通过靶向药物治疗病情可以得到控制,其不良反应较小,生存质量较高。目前,因TKI药物的出现及不断的更新换代,疗效不断提高,每年进行干细胞移植的慢粒患者比例越来越低。
对于处于慢性期的初诊患者、年龄较小和年龄较大的患者均不考虑移植。当前,靶向药物已经取代了干细胞移植,移植仅适用于应用靶向药物疗效不佳的患者,成为挽救性的措施,而不再作为一线疗法。甲磺酸伊马替尼片作为一种口服的TKI,于2001年5月10日被美国食品和药物管理局批准用于治疗慢粒,并于2002年4月在中国上市,是治疗慢粒的一线用药,大大延长了患者的生存期,然而,其高昂的价格却令很多患者望而却步。幸好有印度格列卫,才让广大慢粒患者能够长期生存。
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