肉瘤是一类罕见、具有广泛异质性的肿瘤，约占成人肿瘤的1%和儿童肿瘤的15%。既往在黑色素瘤和肾细胞癌中的研究发现，肿瘤血管生成可以维持肿瘤的免疫抑制微环境，因此，抗VEGFR TKI联合抗PD-1单抗可能具有协同作用。该II期研究旨在晚期肉瘤患者中评估抗阿西替尼联合帕博利珠单抗治疗的疗效。患者既往至少接受过一线化疗或靶向治疗，除非患者没有合适的标准治疗或拒绝接受标准治疗。允许患者既往接受过除阿西替尼以外的TKI或免疫检查点抑制剂。入组患者连续接受阿西替尼，5mg，bid口服联合帕博利珠单抗200mg，d8，之后每3周使用1次直至2年。主要研究终点为3个月的无进展生存率。
在2016年4月19日和2018年2月7日之间，36名患者接受了资格评估，其中33名（92％）参加了研究治疗（意向治疗人群和安全人群），其中12名（36％）患有肺泡状软组织肉瘤。中位随访时间为14.7个月，所有可评估患者的3个月无进展生存率为65.6％。对于肺泡状软组织肉瘤患者，3个月无进展生存率为72.7％。
安全性分析显示，阿西替尼联合帕博利珠单抗的安全性与既往临床试验中两个药物作为单药使用的安全性一致。3～4级自身免疫毒性发生率为15%（5/33）。最常见的任意级别的TRAE包括疲劳（26例，79%）、口腔粘膜炎（23例，70%）、甲减或甲亢（21例，64%）、恶心或呕吐（22例，67%）、鼻咽堵塞（18例，55%）和腹泻（19例，58%）。严重TRAEs发生率为21%（7例），包括自身免疫性肠炎、转氨酶升高、气胸、咯血、癫痫和高甘油三脂血症。该研究是第一项在肉瘤中评估抗VEGFR TKI联合抗PD-1单抗治疗的研究，总体人群3个月的PFS率达到65.6%，超过了历史数据（19%），该二线方案显示出有意义的临床获益，但仍需进行更进一步的研究。
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