名为Entrectinib的靶向治疗药物，可以有效治疗青少年中枢神经类肿瘤或难治性实体瘤。中枢神经系统肿瘤、脑瘤等是极为难治的一类癌症，因为其长在大脑或中枢神经。大脑特殊的保护屏障——血脑屏障，会让一般药物无法到达大脑，因此非常棘手，能够治疗脑瘤的药物寥寥。
另外，青少年身体正处于旺盛生长的阶段，体内的癌细胞可以充分得到养料，长的也非常快。所以，青少年儿童脑瘤等中枢神经性肿瘤，十分凶险。这次大会上报道的靶向疗法，就是专门攻克该类疾病。此次报道的早期临床试验，共入组了29名患者，年龄在5个月到20岁之间，他们均患有中枢系统肿瘤、难治性实体瘤或者神经母细胞瘤（非常难治的一种肿瘤，中国患儿目前的5年生存率约为5%左右），并且已经接受了手术、放疗等各种治疗手段，也就是说，处在办法用尽的艰难阶段
然而在经过57天的靶向治疗后，有12名患者出现肿瘤完全缓解或部分缓解，也就是说，这些小患者的癌症完全消失或缩小50%，并且神经功能稳定。在目前的治疗中，属于非常有前景的突破。虽然该研究处在早期阶段，但是治疗前景非常好！但是编者也提醒大家，该药属于靶向药，针对特殊基因突变，患者需接受基因检测，测试是否有该类突变。目前，该研究仍在进行中，患者可咨询参加临床试验，想要咨询的朋友可联系勃赛菲克，做进一步深入咨询。
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