多囊卵巢综合征（PCOS）是一种具有生殖、代谢、心理特征的常见生殖内分泌疾病，会引起不规律月经周期、多毛、不孕、妊娠并发症等问题，还会增加代谢综合征、糖尿病前期和心血管疾病等风险，导致患者心理焦虑、抑郁的恶性循环。研究发现，PCOS还会显著增加子宫内膜癌的发生风险。研究表明，AMH在PCOS的发病机制中发挥重要作用。PCOS患者的AMH水平较正常排卵女性升高2-4倍3，尤其是在青少年PCOS患者中，AMH水平显著升高。因此，AMH被建议作为AFC的替代标记物，用来诊断PCOS。
对于PCOS的诊断，最新的国际指南明确了诊断流程，即‘三步走+排除诊断’。该诊断流程更加注重临床特征，可进一步节约医疗资源的使用。”郁琦教授指出，“此外，值得特别注意的是，AMH作为PCOS特异性指标，不仅能同时反映高雄激素、排卵障碍和多囊卵巢，且不受操作者影响，比窦卵泡计数（AFC）更精确，可有效解决目前诊断中的诸多难点，是更符合临床需求的诊断指标。”国际最新指南提出，首先需关注和重视PCOS患者的心理健康，推荐患者保持更加健康的生活方式；其次，对于无生育需求的患者，口服避孕药（COC）是高雄激素血症和不规则月经周期治疗的一线药物。
而以COC为基础的“COC+生活方式+二甲双胍”联合方案是二线治疗的主要选择；研究显示二甲双胍可降低肥胖PCOS患者的AMH水平。对于有生育需求的PCOS患者，指南推荐来曲唑作为一线药物治疗首选。AMH可以提示克罗米芬促排卵效果，同时还可提示接受体外受精（IVF）的PCOS患者的获卵数和着床率。来曲唑为自月经周期第2～6日开始，需要先超声检查，判断有无使用药物的禁忌症。
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