黏膜黑色素瘤在欧美比较少见,是一个“亚洲病”。在全球开展的黏膜黑色素瘤的研究中,绝大多数来自中国。黏膜黑色素瘤临床诊治存在诸多难点,不仅单纯化疗的有效率非常低,放疗也不敏感,目前还没有标准的治疗方案。面对黏膜黑色素瘤这块一直以来治疗都很难突破的“高地”,郭教授带领团队基于早期基础研究证实血管生成在黏膜黑色素瘤发生、发展中的重要地位,推测抗血管生成治疗对于黏膜黑色素瘤的意义可能比皮肤黑色素瘤更加重大。Steven J. O'Day等人曾经开展的BEAM研究探讨了化疗联合与不联合贝伐珠单抗的方案在皮肤黑色素瘤中的疗效差别。
结果发现,尽管两种方案之间的疗效有差异,但差异不是特别显著。考虑到黏膜黑色素瘤与皮肤黑色素瘤生物学特性、基因背景及临床特征的不同,郭教授团队推测,相比皮肤黑色素瘤,化疗联合与不联合贝伐珠单抗的疗效在黏膜黑色素瘤中的差异会更明显,于是他们发起了这项临床研究。最终结果提示,化疗联合贝伐珠单抗组与单纯化疗组相比,无论是无进展生存(PFS)还是总生存(OS),黏膜黑色素瘤患者都具有显著临床获益。针对黏膜黑色素瘤的化疗,过去业界公认的是单纯化疗方案(如:达卡巴嗪、替莫唑胺、卡铂+紫杉醇)。
而本研究结果表明,至少在化疗层面上,化疗联合贝伐珠单抗的有效性明显优于单纯化疗,首次提出来了化疗治疗黏膜黑色素瘤患者时应该联合贝伐珠单抗,针对黏膜黑色素瘤的一种治疗新理念也就此诞生,这就是本研究的亮点。同时,郭教授也成竹在胸地表示,以后采用化疗方案治疗黏膜黑色素瘤患者时,应该直接联合贝伐珠单抗,效果会比单纯化疗好很多,这项研究意义重大,相信该研究结果终将改写黏膜黑色素瘤的治疗指南。
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