慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种影响B淋巴细胞生长、进展缓慢的血液肿瘤。慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤是同一种疾病的不同临床表现,区别在于肿瘤细胞的定位。如果疾病局限在骨髓和外周血则为白血病,如果疾病以肿块形式表现则为淋巴瘤。目前,依鲁替尼单药可用于套细胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的治疗,那么其治疗效果如何呢?
老年CLL患者,依鲁替尼单药可以显著增加治疗总有效率,延长患者生存期,同时可以延长具有不良染色体(11q-)和无重链重排患者生存。针对难治/复发CLL老年患者,单药总反应率为71%,26个月OS为83%。但是高龄患者应用依鲁替尼时毒副反应更加明显,有研究表明治疗6个月时>80岁患者>60%停药。因此老年患者用药需仔细权衡疾病和合并症风险,尤其是出血和心脏疾病风险。
年轻CLL患者,依鲁替尼联合CLL传统一线治疗FCR(iFCR)方案在相对较高风险的初治年轻患者中可诱导深度反应。57%的患者获得了骨髓微小残留病阴性的完全缓解(CR),显著高于以往单用FCR治疗的20%的MRD阴性。口服制剂大部分患者在门诊长期治疗,因此,有相当一部分患者会出现药物不良反应。针对CLL患者的RESONATE研究显示,密切评估和随访观察下,4年仍然有12%患者因副作用停止治疗,现实中会有更多的患者出现药物相关的毒副反应。
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