西达本胺(爱谱沙)是一种新型口服活性苯甲酰胺类HDACi药物，被批准用于外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。但近期也有研究证实，西达本胺在成人早期前体T细胞淋巴细胞白血病（ETP-ALL）和Ph样急性淋巴细胞白血病（Ph-like ALL）中高效且耐受性良好。为评价西达本胺用于成人ETP-ALL和Ph样ALL的安全性和疗效，研究团队设计了PDT-ETP-ALL和PDT-Ph-Like两个开放性、单臂、多中心临床研究。
结果显示，2016年2月至2016年12月期间，PDT-ETP-ALL试验共入组24例ETP-ALL患者，其中女性4例和男性20例，中位年龄22岁。PDT-Ph-Like试验共入组33例Ph样ALL患者，其中TKI组11例和HDACi组22例（具有CRLF2高表达、CRLF2/EPO/JAK2重排、JAK/STAT/IL-7R/SH2B3突变的Ph样ALL的患者被纳入HDACi组），女性16例和男性17例，中位年龄23岁。有针对性的二代测序显示，ETP-ALL患者在参与细胞因子和JAK / STAT信号通路（62％）、表观遗传调控（52％）与造血发育（35％）因素中具有高突变率。ETP-ALL和Ph样ALL共有JAK/STAT信号通路和组蛋白修饰中涉及的突变，这可能表明西达本胺潜在的药物作用机制。
西达本胺在ETP-ALL和Ph样ALL患者中耐受良好，其中疲劳、恶心、呕吐、中性粒细胞减少和血小板减少是常见的相关AE，均为I-II级。ETP-ALL和Ph样ALL诱导治疗后的CR率和流动MRD阴性率分别为87％和67％、77％和60％。中位随访时间为20月，ETP-ALL和Ph样ALL的2年EFS率分别为83％和70％。研究结论：PDT-ETP-ALL和PDT-Ph-like ALL试验初步数据表明，新型HDACi西达本胺在成人ETP-ALL和Ph样ALL中有效且耐受性良好，值得进一步扩展临床试验。
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