原发免疫性血小板减少症(ITP)是最常见的出血型疾病,ITP具体的深层次的发病原因目前还不清楚,但是有一点是肯定的,ITP和其他的自身免疫性疾病一样,都是由于免疫失耐受所导致的。ITP发病机制既有生成减少的原因,也有破坏增多的原因,所以针对这两个机制新药不断地涌现。一个是从抑制免疫的角度比如单克隆抗体,另外一个是刺激血小板生成的药物,这些新药都给ITP的治疗带来了新的进展。目前ITP的治疗进展非常快,新药也非常多,治疗效果也非常不错。比如血小板生成素(TPO)受体激动剂、CD20单克隆抗体利妥昔单抗等。
《中国成人原发性免疫性血小板减少症治疗指南》里有两点是比较引人注目的,一是大剂量的地塞米松治疗ITP作为首选的方案被列入到指南,另一个是把血小板生成激动剂提到更前面来使用。新版指南还把利妥昔单抗列为了二线比较靠前的选择,而脾脏切除虽然作为一种有效的办法得到肯定,但是其选择的位次要靠后。利妥昔单抗在TTP及AIHA的临床价值:血栓性血小板减少性紫癜(TTP),在血浆置换之后有一部分病人特别容易复发,并且反复发作有时候是致命的。
在这部分病人中,应用利妥昔单抗的治疗效果非常不错,因为TTP也是一个抗体介导的疾病。再一个自身免疫性溶血性贫血(AIHA),多数病人激素治疗之后都会复发,通过利妥昔单抗治疗,实际是能够治愈的,病人复发率比较低,另外也免除了脾切除。利妥昔单抗是一种人鼠嵌合性单克隆抗体,商品名为美罗华。其使用方法在各文献报道中有所不同,常用的治疗方案为每6至12个月进行一次、375mg/m2。
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