由于治疗引发的不良反应常造成患者生活质量受损,以及治疗费用等问题,实现无治疗缓解(TFR)也是慢性髓细胞白血病(CML)治疗的目标之一。一项对比尼洛替尼与伊马替尼一线治疗初诊CML疗效的研究显示,治疗6年后分别有55.7%和54.8%的患者在尼洛替尼300 mg、bid/400 mg、bid组达到MR4.5,而伊马替尼组为32.9%;有37.9%和34.2%的患者使用尼洛替尼300 mg、bid/400 mg、bid治疗3年以上,并达到持续深度MR≥1年(根据ENESTfreedom标准可以尝试TFR)。该研究提示,相较于伊马替尼,尼洛替尼治疗组更高的深度MR率或能让更多患者达到TFR条件。
多项研究表明,伊马替尼长期治疗仍有病变残留的CML-CP患者在换成尼洛替尼治疗后可达到TFR条件。例如,在ENESTcmr全球研究中,多数患者入组前已使用3年以上伊马替尼治疗,入组后随即分入尼洛替尼组和伊马替尼组。在基线未达MR4.5的患者中,尼洛替尼组有52%在治疗第4年达到MR4.5,而伊马替尼组为42%,有28%的患者在换药后第一次达到MR4.5;
截至治疗第4年,尼洛替尼组在第3年达到MR4.5且已持续超过1年(根据ENESTop标准可以尝试TFR)的患者为43.6%(17/39)。此外,ENESTpath研究中期分析及ENESTgoal研究的初步结果均提示,尼洛替尼替换伊马替尼治疗后可达深度MR,增加了实现TFR的可能性,且不良反应多为低级可接受。
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