脊髓性肌萎缩症（SMA）是种遗传性疾病，临床表现为进行性、对称性、肢体近端为主的肌肉无力、萎缩。其发病原因是由于SMN蛋白质的缺失导致胚胎早期细胞大量凋亡，脊髓前角细胞无法耐受低水平的SMN蛋白。2019年4月，诺西那生钠注射液在中国正式上市，获批治疗SMA。
长期以来，SMA在中国都缺乏有效的治疗手段和治疗药物，诺西那生钠注射液的上市，标志着SMA在中国不再是“无药可医”的罕见病，这也为SMA患者群体带来了希望。诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸，采用专有的反义技术开发，通过鞘内注射给药，直接将药物输送到运动神经元出现病变的部位，即脊髓周围的脑脊液中。
目前，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。作为唯一一个获批治疗SMA的药物，诺西那生钠注射液已在全球40多个国家和地区的6600余位SMA患者进行过治疗，治疗时间最长达6年。在临床的实验中，诺西那生钠注射液最常见的不良反应是呼吸道感染和便秘，常见严重不良反应是肺不张。
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