在帕金森氏症的研究中,乔治敦大学的研究人员发现,用于治疗神经类衰退疾病的尼罗替尼/尼洛替尼剂量远远低于白血病治疗的剂量,所以耐药性良好,且没有严重的副作用。患者服用该药会促进多巴胺分泌增加;停止治疗后,患者认知和运动机能减弱。此外,研究人员发现,尼洛替尼可以穿透血脑屏障,且效果优于多巴胺药物。
根据《帕金森病杂志》2016年的一份报告,观察到尼洛替尼对于运动功能和认知结果的治疗改善,且帕金森病和痴呆症患者初期接受该药物治疗,疗效会更显着。参与临床治疗的患者中,有1位患者治疗前一直坐着轮椅,治疗后能够自主走路;有3位患者能够说话、正常表达,改善了病患生活质量。但也有学者警告称,此次试验的样本量过小且缺乏对照组,因此无法排除安慰剂效应的影响。
Moussa在一份声明中表示, “当患者使用尼罗替尼时,我们观察到患者体内DOPAC和HVA水平迅速上升,这是令人兴奋的结果,因为这种对帕金森症的潜在治疗可以增加患者自身多巴胺的使用,而不是直接注入多巴胺类药物进入人体。”此次2期试验的首席研究员表示,目前如何将其转化为临床结果还有待观察,根据ClinicalTrials.gov网站的信息显示,该试验预计将在2020年中完成。
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