依维莫司说明书中表明，依维莫司适应症主要有（1）晚期激素受体阳性，HER2阴性乳腺癌（晚期HR + BC）；（2）晚期神经内分泌肿瘤（NET）；（3）晚期肾细胞癌（RCC）；（4）结节性硬化症肾血管平滑肌脂肪瘤（TSC）；（5）结节性硬化症 (TSC)室管膜下巨细胞星形细胞瘤（(SEGA）。那么针对这些肿瘤，依维莫司的治疗效果分别如何呢？
1、HR阳性/HER2阴性的晚期乳腺癌患者。一项双盲、多中心的随机试验给出的试验结果显示依维莫司+依西美坦组 VS 安慰剂+依西美坦组的中位无进展期mPFS为11.0个月VS4.1个月，延长了近7个月。客观缓解率ORR为12.6% VS 1.7%。对于HR阳性且HER2阴性的晚期乳腺癌患者，可以使用依维莫司+依西美坦联合治疗。2、NET。胰腺神经内分泌瘤（PNET）：在一项双盲、多中心的随机试验中，招募410名在过去12月内患有局部晚期或转移性晚期PNET疾病进展的患者，按1：1的比例随机分配成依维莫司组（207人，10mg/D、qd） VS 安慰剂组（203人），试验结果表明依维莫司能大幅提高PFS，两组的中位无进展期mPFS为11.0个月 VS 4.6个月。
3、RCC。在一项多中心全球性、双盲、随机试验中，招募416名此前接受过索拉菲尼、舒尼替尼或二者先后治疗后进展的转移RCC患者，按2：1的比例随机分配成依维莫司组（277人，10mg/D、qd） VS 安慰剂组（139人），试验结果表明，中位数无进展期mPFS为4.9个月 VS 1.9个月。4、TSC相关的肾血管平滑肌脂肪瘤。试验结果表明，依维莫司组与安慰剂组血管平滑肌脂肪瘤的反应率为41.8% VS 0%。5、TSC相关的SEGA成人和儿童患者。在一项双盲随机对照试验中，招募117名TSC和SEGF（室管膜下巨细胞星形细胞瘤）儿童和成人患者，其中小于3岁患者20人，3-12岁患者54人，12-18岁患者27人，18岁及以上患者16人，按照2：1的比例随机分配成依维莫司组（78人，每日起始剂量为4.5mg/m2，随后根据需要调整剂量，以达到并维持依维莫司浓度为5-15ng/mL的耐受性）VS 安慰剂组（39人），试验结果表明，SEGA反应率为35% VS 0%。
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