Eli Wheatley和Christian Guardino看上去只是两名普通的孩子。如果不说，很少有人知道他们的生命曾被基因疗法挽救和改变。3岁的Eli和17岁的Christian都患有以往被认为无法治愈的遗传病。过去，Eli的疾病可能让他无法庆祝1岁的生日，而Christian的疾病会让他很早就失明。但是在接受在研基因疗法后，这两个孩子现在都健康地生活着。
“基因疗法领域现在正处于一个振奋人心的时代，”NIH科学政策副主任 Carrie Woline女士说。目前为止，基因疗法只在少数患者身上进行过检验，他们也只被跟踪观察过较短的时间。想要真正了解基因疗法的效果、安全性和疗效的持续时间，研究人员还需要对更多的患者进行治疗并且对他们进行更长时间的跟踪观察。
不过对那些基因疗法受益者的医生和家属来说，这一领域的进展令他们欢欣鼓舞。“最近的这些成功案例表明我们可以掌握基因疗法并用它来治疗一些非常严重的疾病，”哈佛大学 (Harvard University) 医学院的儿科教授兼波士顿儿童医院(Boston Children's Hospital)的首席科学官David Williams博士说。他自己的团队在《新英格兰医学杂志》上发表的研究表明基因疗法成功阻止一名患有肾上腺脑白质营养不良 (adrenoleukodystrophy) 的男孩的症状进一步恶化。
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