瑞戈非尼(stivarga)治疗胃肠道间质瘤的有效性和安全性来源于一项临床3期的随机安慰剂对照试验，入组的患者为至少使用过伊马替尼和舒尼替尼治疗后进展的转移性或者不可切除的胃肠道间质瘤患者。研究的主要终点是无进展生存期。199例患者随机分配至瑞格非尼组+BSC(160mg每天口服，吃三周停一周，4个周期，N=133)和安慰剂组(N=66)。
瑞戈非尼组将中位PFS改善至4.8个月，而安慰剂组为0.9个月。瑞戈非尼把疾病进展中的死亡风险降低了73%。该研究在前8周内经常监测不良反应，瑞戈非尼组最常见的不良反应包括：手足皮肤反应（56%），高血压（49%），腹泻（40%），疲乏（39%），口腔黏膜炎（38%），脱发（24%），声音沙哑（22%），厌食症（21%），皮疹（18%），恶心（16%），便秘（15%），肌痛（14%），声音改变（11%）。
瑞戈非尼组最常见的严重不良反应（3级）包括：高血压（23%），手足皮肤反应（20%），腹泻（5%），疲乏（2%），口腔黏膜炎（2%），脱发（2%），皮疹或脱屑（2%）。瑞戈非尼组评分为4级的不良反应有：高血压（1%）。
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