晚期原发性肝细胞癌患者伴有肝外转移或血管侵犯，生存期短，索拉非尼是目前唯一被批准用于晚期肝癌治疗的一线药物，能延长中位生存期2～3个月，寻找新的晚期肝癌治疗药物有很大必要。来那度胺具有很好的免疫调节和抗血管新生效果，在晚期肝癌治疗中展现了较好的抗肿瘤效应。来自我国台湾大学医院的研究人员对来那度胺治疗晚期肝细胞癌的疗效进行了探索。
该研究为开放标签、单臂、单中心临床研究，纳入组织学或临床诊断的原发性肝细胞癌，巴塞罗那分期晚期，接受索拉非尼治疗不能耐受或仍有病情进展的患者，肝功能Child-Pugh分级A级。所有患者接受来那度胺25 mg，po，qd治疗，每治疗3周停药1周，患者接受治疗直至疾病进展或无法耐受药物。主要结局指标为患者6个月无进展生存率，次要结局指标为早期甲胎蛋白应答（在治疗4周时甲胎蛋白较基线水平下降超过20%）、血管应答[治疗2周后动态增强磁共振扫描Ktrans（正向传输常数）下降超过40%]，并对患者外周血淋巴细胞亚型进行检测。
研究最终纳入55名患者，均为服用索拉非尼后出现疾病进展。患者疾病控制率（完全或部分应答，或持续疾病稳定状态超过8个周）53%，6个月无进展生存率为9.1%（95%CI：1.5%~16.7%），中位无进展生存期为1.8个月（95%CI：0～3.8），中位总生存时间为8.9个月（95%CI：7.3～10.6）。早期甲胎蛋白应答与更高的疾病控制率（76% vs. 22%，P=0.001）以及更长的无进展生存期（P=0.020）显著相关。血管应答与治疗结局无明显相关性。在治疗前，外周血淋巴细胞中B细胞比例更高的患者有更好的疾病控制率（70% vs. 36%，P=0.010），更长的无进展生存期（P＜0.001）和总生存期（P=0.042）。该药的不良反应主要为中性粒细胞减少症（n=16），转氨酶升高（n=6），皮疹（n=4），皮肤瘙痒（n=4），感染（n=3）。这项研究初步展现了来那度胺作为二线治疗用药治疗晚期肝癌的前景，其免疫调节作用和潜在标志物值得进一步探索。
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