GIST（胃肠道间质瘤）是自2000年开始，在原来基础上重新认识的一个非常新的小病种。经过20年的共同努力，从最早的单纯手术治疗到靶向治疗的加入，临床对GIST的认知不断更新。一线靶向药伊马替尼治疗为患者带来了新希望，然而一线治疗不敏感原发耐药、二线治疗继发耐药、二线治疗失败之后三线治疗如何选择用药等问题仍有待解决。
随着瑞戈非尼上市及其GIST适应证获批，临床也尝试将其应用至三线治疗，带来了新的希望。不少一、二线治疗失败的患者在尝试三线治疗，一直坚持到现在。其中最早的一例患者是从120 mg剂量开始使用，有2例患者也尝试了160mg治疗。总的来说，治疗过程中患者的耐受性和毒副反应均在可接受程度范围内。
从以往国际经验来看，三线治疗可以为GIST患者争取到宝贵的生存时间。因此，我们对瑞戈非尼三线治疗的临床疗效充满期待，希望能为患者带来更多生存获益，也希望在此基础上能够有更多的靶向药物治疗选择。作为一种多激酶抑制剂，瑞戈非尼的适应症除了GIST，还有肝癌、结肠癌。
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