原发性骨髓纤维化（PMF）是BCR-ABL阴性的骨髓增殖性肿瘤。PMF的治疗，主要以改善贫血、缓解巨脾引起的相症状为主。达沙替尼（Dasatinib）是二代TKI，在2014年和2017年，Muhajir、Vigna E等人的研究发现，以骨髓纤维化为主要表现的CML患者，随着达沙替尼的治疗，骨髓的纤维化程度逐渐减低，提示达沙替尼对骨髓纤维化有一定的治疗效果。
目前国内尚无达沙替尼用于治疗PMF的治疗，于是我们开展一项关于达沙替尼治疗原发性骨髓纤维化临床疗效和安全性的多中心、单臂、前瞻性临床研究。结果显示，达沙替尼治疗对PMF患者有效，疗效主要体现在缩脾、降低骨髓纤维化程度、改善患者生活质量等方面，随着纤维化程度的逆转，有望恢复骨髓造血。
患者脾脏显著缩小后，由于巨脾所致的早饱、呼吸困难等症状也得到显著改善。继续服药能维持治疗效果，中断服药可致缩小的脾脏再次增大。进一步分析发现，17 例经过达沙替尼治疗后脾脏明显回缩的患者中，16 例均存在 JAK2、MPL 或 CALR 基因突变，1例未接受检测。这一结果提示达沙替尼的缩脾效果可能与患者是否存在基因突变有关，存在基因突变的患者缩脾效果可能更佳。
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