ENESTnext研究使用尼罗替尼胶囊(TASIGNA)一线治疗新诊断CML-CP患者,结果是治疗3个月达到EMR的患者持续保持较低转录本水平;TKI治疗3个月实现EMR的患者具有显著更优的CCyR、MMR、MR4.5、PFS与OS。美国医保数据库证实,初始2年的分子学监测可以降低CML进展风险及总体健康花费。
而尼罗替尼可以实现显著更优的VEMR。在ENEST1st研究中, 97%尼罗替尼治疗的患者可达到EMR。ENESTnd研究中,达到EMR患者到第5年时的MR4.5可能性更高。更早实现MMR有利于实现和维持DMR,争取TFR的实现。以上均需要持续的分子学监测,ELN与NCCN推荐检测频率为3-4次/年。
相较于伊马替尼,尼罗替尼(TASIGNA)可以使CML患者更快更多实现DMR。有研究表明,DMR持续时间显著影响TFR的维持效果。经多项研究证实,在反应深度MR4.5、MR4或UMRD,反应持续时间:≥2年、1年或18个月的患者中,实施TFR安全可行。综上,获得更早的EMR和持续的DMR,是CML患者实现TFR的基础,这依赖于密切的停药后分子学监测以及充分的医患沟通。
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