在欧盟,雷德帕斯(midostaurin)除了被批准治疗特定类型的急性髓系白血病(AML),还被批准治疗某些类型罕见血液障碍(进行性系统性肥大细胞增多症、与血液肿瘤或肥大细胞白血病相关的系统性肥大细胞增生症)的成年患者。Rydapt 获批用于 AML 是基于 RATIFY 试验的结果,结果显示 Rydapt+ 标准化疗,死亡风险降低 23%。
晚期系统性肥大细胞增生症适应证在两项研究中得到支持,来自更大型的 2 期试验的结果显示,Rydapt 治疗患者达到了近 60% 的总缓解率。对于携带 FLT3 突变的 AML 患者,在逾 25 年来一直没有有意义的治疗进展,Rydapt 获批之后,他们现在拥有了一款可显著延长他们生命的靶向药物。
雷德帕斯(midostaurin)能抑制多种激酶,包括 FLT3,这些激酶被认为在帮助癌细胞生长与增殖方面起着重要的作用。Rydapt 用于这些患者的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发烧、头痛和气短。
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