慢性髓系白血病（CML）是由于基因突变，导致骨髓造血干细胞异常增殖，产生大量异常粒细胞所致的一种恶性克隆性疾病。自酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼（Imatinib）被批准用于治疗CML以来，这类患者的预后已得到改善。伊马替尼是一种选择性BCR-ABL1激酶抑制剂，可使CML患者获得深分子学反应和细胞遗传学反应。在一项开放性、多中心试验中，新诊断CML患者随机接受了伊马替尼的初始治疗。基于超过10年的随访结果，研究人员对伊马替尼进行了安全性和有效性分析。
在该试验中，研究人员纳入了新诊断为慢性期CML的患者，并随机给予伊马替尼或干扰素α+阿糖胞苷治疗。对总生存率、治疗反应和严重不良反应进行长期分析。中位随访10.9年。鉴于随机分配至干扰素α+阿糖胞苷组的患者高交叉率（65.6%），并且交叉前治疗期短（中位0.8年），因此主要对伊马替尼组的患者进行了分析。
结果显示，在伊马替尼组中，预计10年总生存率为83.3%，将近一半（48.3%）的患者完成了治疗，并且有 82.8%的患者获得了完全遗传学缓解。另外，伊马替尼相关的严重不良反应发生较少，并且大多数发生于治疗的第一年期间。这些近11年的随访结果表明，随着时间的推移，伊马替尼治疗CML患者持续有效，并且长期用药未带来不可接受的累积或晚期毒性。
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