骨髓纤维化（MF），简称髓纤，是一种骨髓增生性疾病。骨髓纤维化的临床表现为：脾肿大、骨髓纤维化相关全身症状和贫血/血细胞异常。早期可无任何症状，其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱症状及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。作为一种恶性血液肿瘤，骨髓纤维化的整体中位生存时间5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。
骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量；长期治疗目标是延长生存，阻止或逆转骨髓纤维化进展，甚至治愈。不同于传统治疗手段，鲁索替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。
鲁索替尼（ruxolitinib）的上市，让国内患者又燃起了新希望，虽然鲁索替尼仍不能治愈骨髓纤维化，但它可以使MF患者的脾脏长度缩小≥50%，改善骨髓纤维化症状，提高患者的生活质量。此外，芦可替尼还能治疗移植物抗宿主病、原发性血小板增多症等骨髓增殖性肿瘤。
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