慢性粒单核细胞白血病（CMML）是一种兼具骨髓争胜异常综合症（MDS）和骨髓增值性肿瘤（MPN）特征的疾病。因此目前CMML的治疗推荐和临床数据仍主要是参考MDS的。来那度胺（雷利度胺）在MDS治疗中具有重要地位，作为新型免疫调节剂，近年来那度胺已被尝试应用于CMML。
2018年发表的澳大利亚一项Ⅰ期临床试验发现，来那度胺应用于CMML的最大耐受剂量为5mg qd，所达到的最佳效果为1/20例部分缓解、9/20例疾病稳定，而3例进展期患者无效，血小板减少为其主要不良反应。另外有学者尝试将来那度胺或伏立诺他与阿扎胞苷联合应用于CMML，结果发现总有效率并无获益。
因此目前关于来那度胺治疗CMML的有效性、剂量及最佳联合用药，尚需进一步研究。其他新药如艾曲波帕、硼替佐米、IDH抑制剂等，目前仅有少量研究尝试用于治疗CMML，尚需大量研究进一步探索。另外，因部分CMML患者伴有RAS通路的活化，因此PI3K抑制剂通过对RAS通路的作用或可起到对CMML的治疗作用，这一理论基础已在小鼠模型中得到了验证。
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