晚期碘难治性甲状腺癌（RAIR DTC）、甲状腺未分化癌和晚期髓样癌目前仍缺少有效治疗方法，一旦发生局部复发或远处转移，严重威胁病人的生命。随着甲状腺癌症分子生物学研究的蓬勃发展，许多有效的药物分子作用靶标相继被发现。基于一个或多个靶点研发出分子靶向药物已经完成或正在进行治疗甲状腺癌的临床试验，展现出良好的发展和应用前景。
索拉非尼（多吉美）、凡德他尼、乐伐替尼（仑伐替尼）以及卡博替尼已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于进展期甲状腺癌的治疗；阿西替尼、司美替尼等分子靶向抑制剂已通过Ⅱ/Ⅲ期临床试验，这些药物的出现为晚期甲状腺癌以及进展期髓样癌的治疗提供了全新的选择。
除此之外，还有尼达尼布、吉非替尼、伊马替尼以及莫替沙尼等靶向药物也被证实对甲状腺癌具有一定疗效，在此不一一赘述。随着甲状腺癌的靶向药物不断涌现，晚期甲状腺癌以及进展期髓样癌的治疗有了全新的选择。这些靶向药物具有特异性强、副反应较小、疗效好等优点，在甲状腺癌的治疗中具有广阔的前景。
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