骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗目的在于解决骨髓衰竭及并发症、AML转化。对于低危组MDS患者，治疗包括成分血输注、造血因子治疗、免疫调节剂、表观遗传学药物，一般不推荐化疗及造血干细胞移植，但年轻低危组患者能耐受高强度疗，有望产生更好的效果/风险比和无进展生存及总生存率。
对于高危组MDS患者，预后较差，易转化为AML，需高强度治疗。治疗方案包括化疗和造血干细胞移植。高强度治疗相关并发症和死亡率较高，不适合所有患者。免疫调节治疗是MDS治疗中常用的一种治疗方法，其中以沙利度胺和来那度胺更为常见。沙利度胺治疗后，MDS患者血液学改善以红系为主，疗效持久，但中性粒细胞和血小板改善不显著。
来那度胺对染色体5q异常的患者疗效很好，但患者每天10 mg/d，共21天的用法用量，出现骨髓抑制的比例高；对于复杂染色体异常和伴p3基因突变者，使用来那度胺会导致疾病进展，促进转白。建议5q-患者先使用Epo，无效后换用来那度胺。在使用来那度胺前和过程中检测染色体和p53的突变情况。
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