Venetoclax是一种靶向BCL-2的口服抑制剂，已有研究证实Venetoclax单药和联合硼替佐米在复发/难治多发性骨髓瘤（R/RMM）治疗中的疗效。卡非佐米是二代蛋白酶体抑制剂，Venetoclax与卡非佐米联用，疗效是不是更好？在一项剂量探索的Ⅱ期研究中(NCT02899052)，共有42例患者入组。
结果显示：Venetoclax与卡非佐米组总反应率(ORR)为78％，非常好的部分反应(VGPR)或更好的反应率为56％。从第一次剂量到数据截断或停药的中位时间为5.7个月(范围：0.9~16.3月)，首次应答的中位时间为1.9个月(95％CI：0.9~9.2)。该研究显示，Venetoclax与卡非佐米联合方案似乎是可以耐受的，未发生新的安全性事件或venetoclax药代动力学的变化。
Venetoclax与卡非佐米在R/RMM患者中显示出良好的初步疗效。所有高危亚组和总体患者人群的反应率相当，t(11;14)亚组反应率最高。总体而言，这些研究结果表明Venetoclax与卡非佐米是治疗R/RMM安全有效的方案，并支持Venetoclax与卡非佐米的继续研究。
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