在2017年，骨髓纤维化治疗新药鲁索替尼在中国正式全面推广上市。鲁索替尼的上市对于骨髓纤维化患者而言，是一种喜讯。因为鲁索替尼是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物（针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂）。鲁索替尼的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识，研发出针对这个通路的靶向治疗药物，特异地阻断异常的信号通路，来达到控制疾病的目的。
在目前临床实验的数据中，已经显现出治疗的有效性。简单来说要表明的意思主要为：鲁索替尼能够延缓骨髓纤维化进程，延长生存期，还可以改善患者症状，提高生活质量。因此，对于骨髓纤维化患者而言有条件可以采取鲁索替尼治疗。需要强调的主要方面为以下三点：①：费用相对比较昂贵；②：药物副作用的问题；③：无法杜绝病情转变。
骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量；长期治疗目标是延长生存，阻止或逆转骨髓纤维化进展。鲁索替尼的疗效在近期的多例病例数据报告里取得了可观的成果，对于缓解病情来说，鲁索替尼可以作为首选治疗。但同时也存在利弊问题，虽然可以缓解症状，但无法避免病情的进展。
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