2018年,ASCO将治疗罕见癌症的进展列为年度最佳进展。甲状腺未分化癌(ATC)占美国诊断的所有甲状腺癌的2%,预后比其它常见甲状腺癌更差。ATC不仅具有侵袭性,诊断时也时常处于晚期,1年生存率非常低。2018年,FDA在近50年来第一次批准用于ATC治疗的药物。联合方案是dabrafenib(达拉菲尼)和trametinib(曲美替尼),用于BRAF突变的ATC患者。
批准基于一项2018年的单臂Ⅱ期临床研究,这项研究共计入组16名BRAF突变的ATC患者,其中69%的患者对该药物组合有反应。虽然无法评估OS和PFS,但是临床医生估计,至少80%的患者的OS和PFS都有所改善,目前这种新的联合方案已经成为这些患者的标准治疗。
达拉菲尼是一种BRAF抑制剂,曲美替尼是一种MEK抑制剂。除了甲状腺未分化癌,达拉菲尼和曲美替尼强强联合,已经上市4年多,先后获批用于晚期BRAF突变的恶性黑色素瘤、和晚期BRAF突变的非小细胞肺癌——有效率高、疗效维持时间长、副作用小。
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