众所周知，胆管癌虽然发病率不高，但恶性度高、侵袭性强，大多预后不良，通常需要化疗。一项新的研究表明，对于携带有BRAF V600E突变的胆管癌亚组的患者，采用靶向药物联合治疗显示出良好的效果。该研究团队使用的靶向药物联合方案包括诺华公司的两种药物：BRAF抑制剂达拉菲尼（dabrafenib，Tafinlar）和MEK抑制剂曲美替尼（trametinib，Mekinist）。
这两种药物已经被批准用于具有BRAF V600突变的黑素瘤。这是一个包含9种肿瘤的篮子试验，是二期临床研究。共入组33名BRAF突变的胆道癌患者，其中74％的患者为有远处转移的IV期患者，80％的患者入组前曾接受过≥两次的全身治疗。用药方案：达拉菲尼150mg，每日两次，曲美替尼2mg，每日一次，继续治疗直至出现不可接受的毒性，疾病进展或死亡。
结果显示：总体反应率（ORR），或者说有效率为42％，在数据截止时，共有14个患者有效，其中5个患者仍继续有效，特别要强调的是，7个患者的持续有效时间≥6个月，中位无进展生存期为9.2个月，中位总生存期为11.7个月。对于进展的胆管癌患者，该结果可以与一线吉西他滨联合顺铂的化疗方案相媲美。这是第一个前瞻性分析BRAF V600E突变的晚期胆管癌患者使用BRAF和MEK抑制剂联合治疗的研究。
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