一项研究报告表明，索拉非尼在伊马替尼/舒尼替尼耐药的胃肠间质瘤（GIST）患者中有明确作用，疾病控制率为68%。即使对于原发舒尼替尼耐药患者，其仍可能延长疾病控制期。虽然患者对其耐受性好，但也常需要减量使用。今后有必要在GIST患者中进行进一步的索拉非尼研究。
该研究在接受伊马替尼治疗时经实体瘤疗效评价标准（RECIST）确认为疾病进展、表达KIT的GIST患者中进行了一项多中心索拉非尼Ⅱ期研究。在FDA批准舒尼替尼用于GIST患者后，研究方案调整为纳入在伊马替尼和舒尼替尼治疗后疾病进展的患者。患者口服索拉非尼 400 mg每日2次。主要终点是客观有效率。该研究采取西蒙最小最大两阶段设计，对于第2阶段，需要18例患者中有1例有效，对于进一步研究，需要32例伊马替尼/舒尼替尼耐药患者中4例有效。
结果显示，2006年1月至2009年9月，研究者在6个研究中心纳入38例患者（6例伊马替尼耐药，32例伊马替尼/舒尼替尼耐药）。患者特征为：男性占55%，中位年龄57岁（42~85岁），体能状态PS 0/1/2为47%/47%/5%，肝转移74%。原发耐药（疾病进展≤6个月）：伊马替尼 3%、舒尼替尼 59%。基线突变为外显子11 65%，外显子9 15%，血小板衍生生长因子受体α4%。中位用药周期为4周期（1~40）。42%使用索拉非尼≥6个月，26%≥1年。61%的患者减量用药。13%的患者部分缓解（PR），55%病情稳定（SD）。疾病控制率（PR＋SD）为68%。中位无进展生存期为5.2个月，1年生存率为50%，2年生存率为26%。32%的原发舒尼替尼耐药患者使用索拉非尼治疗后PR或SD≥6个月。3/4级毒性反应为手足综合征45%、高血压21%、腹泻8%、低磷血症8%、胃肠道出血5%、血栓形成3%、胃肠道穿孔3%、颅内出血3%。
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