FDA已经批准帕纳替尼（ponatinib）治疗慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病（Ph + ALL的）这两种罕见血液和骨髓疾病的成人患者。帕纳替尼具有阻断促进癌细胞的发展某些蛋白质。帕纳替尼每天一次，治疗慢性CML and Ph+ ALL加速期和爆发期，对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药或不能耐受患者。帕纳替尼的作用目标为有一个被称为T315I的特定基因突变的CML细胞，T315I可使这些细胞对目前已经获准的批准TKIs产生抵抗。
在一项449名不同阶段CML和Ph + ALL患者参与的临床试验中对帕纳替尼的安全和效果作了评价，所有患者均接受帕纳替尼治疗。帕纳替尼效果为多数CML患者身上发现的费城染色体基因突变，即主要的细胞遗传学反应（MCyR）百分比减少所证实。所有患者的54％和T315I突变患者的70％达到MCyR。在分析结果时尚未能获得MCyR的中位持续时间数据。
在加速和急变期CML and Ph+ ALL，帕纳替尼的效果患者经历白血细胞计数正常化或没有白血病的证据（主要血液学反应应答或MaHR）的患者数确定。结果表明：52％CML加速期患者经历MaHR的时间中位数为9.5个月；31％急变期CML患者MaHR的时间中位数为4.7个月；41％Ph + ALL患者的达到MaHR的时间中位数为3.2个月。帕纳替尼的标签含一个加框警告，提醒患者和医务人员，帕纳替尼可能引起肝毒性和血液凝块。临床试验报告的最常见副作用包括高血压、皮疹、腹痛、疲劳、头痛、皮肤干燥、便秘、发热、关节疼痛以及恶心。
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