B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)是一种克隆性异常增殖导致的恶性肿瘤,多见于儿童。目前主要采用化疗药物、造血干细胞移植等治疗。近日,靶向药Blincyto适应症获得进一步扩大,用于治疗儿童和成人B细胞前体急性淋巴性白血病。这是首个用于MRD阳性急性淋巴性白血病治疗的药物。
Blincyto是一种全人源化双特异性抗体,能结合白血病细胞表面的CD19蛋白与免疫细胞表面的CD3蛋白,将免疫细胞拉到白血病细胞附近,让免疫细胞更好地攻击白血病细胞。这是一款具有创新机制的药物,在2014已获得FDA批准上市,治疗治疗费城染色体阴性的复发或难治性B细胞ALL,或是费城染色体阳性的ALL。
在一项单臂临床研究里,Blincyto在对MRD急性淋巴性白血病患者的治疗中展示了其良好的疗效。这些患者曾有1到2次完全缓解,但仍然有癌细胞残留在骨髓中,比例约占细胞总数的千分之一。经过治疗后,即便是能从10000个细胞里挑出1个细胞的高精度检测,也无法在患者体内检测出MRD,证实了Blincyto的效果。超过一半的患者已在病情缓解中存活了22.3个月。
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